index - Institut des cellules Souches pour le Traitement et l'Étude des maladies Monogéniques

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Présentation des activités

Le laboratoire est fondé sur l'évaluation de l'ensemble des potentiels thérapeutiques des cellules souches pluripotentes dans des maladies monogéniques. Le laboratoire explore plus particulièrement des thérapies cellulaires substitutives dans le cas de pathologies dégénératives, d'une part et d'autre part, l'utilisation de lignées de cellules souches porteuses d'une mutation pathologique comme cibles pour le criblage de composés à potentiel thérapeutique.

Thèmes de recherche

  • Maladies neurodégénératives : thérapie cellulaire, modélisation pathologique de la maladie de Huntington.

  • Maladies du muscle : exploration du potentiel des cellules dérivées de cellules hES et iPS pour la découverte de nouvelles thérapeutiques.

  • Maladies du motoneurone : mécanismes moléculaires et cellulaires impliqués dans le développement de maladies affectant le motoneurone, comme la myotonie de Steinert.

  • Rétinopathie et maladies du développement neural : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Genodermatoses : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Biotechnologies des cellules souches embryonnaires humaines : production de cellules en masse, ingénierie génétique et criblage à haut débit.

  • HTS (High Throughput Screening) : criblage à haut débit qui consiste à confronter plusieurs centaines de milliers de molécules sur des cellules constituant un modèle pathologique pertinent d'une maladie génétique et d'observer l'effet des molécules testées.

  • Génomique fonctionnelle : développement d'outils technologiques dédiés à l'étude des maladies monogéniques.

Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots-clés

BMP4 Antiviral Action potential duration Axon guidance Retinitis pigmentosa And OG designed research Amd Regenerative medicine Oligodendrocytes Progeria Induced pluripotent stem cells Trinucleotide repeat expansion Arrhythmogenic cardiomyopathy Human pluripotent stem cell Human induced pluripotent stem cells MND Dystrophin Cellules souches humaines induites à la pluripotence Anthropoids Skeletal muscle cells Neurons Botulinum neurotoxins Jonction neuromusculaire Aminopyrimidines AS Transgenic mouse Ageing Age-related macular degeneration Human Myotonic Dystrophy AMPK Disease modeling Huntington's disease High throughput screening Transplantation Drought Myelin Myotonic Dystrophy type 1 Mitochondria Abies alba Animal model Dystrophie Myotonique de type 1 Transcriptomics Differentiation Motor neurons And OG performed research Transgenic mouse model Cell–cell communication Secreted vesicles Splicing Alström Syndrome Astrocyte Biologie du développement Thérapie cellulaire And OG analyzed data Neuromuscular junction AT Optogenetics Myotonic dystrophy Biologie cellulaire Author contributions SR Stem cell And SR and OG wrote the paper Alternative splicing Age-related Macular degeneration Cellules souches induites à la pluripotence And CM contributed new reagents/analytic tools Amyotrophie spinale infantile Astrocytes Pathological modeling Cellules souches pluripotentes Spinal muscular atrophy Biomarker Flavivirus Cellules souches embryonnaires humaines Mécanismes moléculaires Drug repurposing Neuromuscular Junction Cellules souches pluripotentes humaines Neurodegenerative disease Sporadic ALS Cell therapy Autophagy Spinal cord Duchenne muscular dystrophy Modélisation pathologique Myotonic dystrophy type 1 Autism Peau Tissue engineering Acoustic cues RNA biology Axial Pluripotent stem cells In vitro models Motoneurones Human pluripotent stem cells Criblage à haut débit Aging Forest

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